Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

Vertex выбирает тройную комбинацию с VX-445 для утверждения FDA

Чтобы смотреть видео ролик с субтитрами на русском языке – включите CC, затем перейдите в настройки (Settings/Subtitles/CC и перейдите по ссылке вправо auto-generated, выберете функцию Auto-translate и из выпадающего списка выберите язык Russian)

Vertex Pharmaceuticals Inc. объявила, что будет добиваться одобрения FDA тройной комбинированной терапии VX-445 (elexacaftor) плюс тезакафтор / ивакафтор (Symdeko ® ).

VX-445
VX-445

Vertex Pharmaceuticals Inc. объявила, что будет добиваться одобрения FDA своего модулятора CFTR VX-445 (elexacaftor) в сочетании с тезакафтором / ивакафтором (Symdeko ® ). Тройная комбинация VX-445 была одним из двух потенциальных модуляторов тройной комбинации, которые Vertex тестировал на поздних стадиях клинических испытаний. Другим, который не был выбран, был VX-659 в сочетании с тезакафтором / ивакафтором.

По данным компании, Vertex основывала свой выбор VX-445 на подробном анализе недавно опубликованных данных 24-недельного клинического испытания, включая данные о безопасности, переносимости и профилях лекарств. В поздних стадиях клинических испытаний модулятор VX-445 ассоциировался с повышением функции легких на 14,3 процентных пункта у людей с одной мутацией F508del и одной минимальной функциональной мутацией по сравнению с участниками, принимавшими плацебо.

Vertex планирует подать новую заявку на лекарство для VX-445 в сочетании с тезакафтором / ивакафтором в FDA в третьем квартале 2019 года. Они заявили в своем релизе, что будут добиваться одобрения для людей в возрасте от 12 лет и старше, у которых есть один F508del и одна минимальная функция и у людей с двумя мутациями F508del. Одобрение препарата тройной комбинации может со временем расширить методы лечения, которые лечат первопричину МВ, более чем для 90 процентов людей с этим заболеванием.

«Сегодняшнее объявление представляет собой значительный шаг вперед в стремлении нашего сообщества лечить первопричину МВ», – сказал Престон В. Кэмпбелл, III, доктор медицинских наук, президент и исполнительный директор Фонда муковисцидоза. «Модулятор тройной комбинации способен трансформировать лечение МВ у большинства людей с этим заболеванием и дает импульс нашим постоянным усилиям по поиску эффективных методов лечения для всех людей, живущих с муковисцидозом».

Резюме результатов фазы 3 для тройного комбинационного модулятора VX-445

Для участников исследования в возрасте 12 лет и старше с одной мутацией F508del и одной минимальной функциональной мутацией (по сравнению с плацебо) через 24 недели:

  • Увеличение легочной функции на 14,3% (ОФВ 1 )
  • 63-процентное снижение легочных обострений
  • -41,8 ммоль / л снижение пота хлорида
  • +20,2 увеличение качества измерения жизни (CFQ-R)

Фонд занимается поиском методов лечения основной причины заболевания для всех людей с МВ, и в настоящее время ведутся важные программы по разработке методов лечения людей с бессмысленными и редкими мутациями , которые не принесут пользы модуляторам CFTR, а также методов лечения осложнений. болезни . Чтобы узнать больше об исследованиях, которые Фонд поддерживает в этих областях, посетите раздел «Фонд исследований» на cff.org.

Vertex в июле 2019 объявила, что подала в FDA новую заявку на лекарственные средства для одобрения своей тройной комбинированной терапии – элексафтор (VX-445), тезакафтор и ивакафтор. Vertex подтвердила, что ищет приоритетную проверку, которая, если она будет предоставлена ​​FDA, сократит нормативную проверку до восьми месяцев с момента подачи по сравнению со стандартным временем рассмотрения в один год. Итоговые результаты испытаний фазы 3, которые легли в основу приложения Vertex, были объявлены ранее в этом году.

0

Автор публикации

не в сети 1 месяц

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 330Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля