Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

В России запущен проект по разработке генетического редактирования мутаций, вызывающих муковисцидоз. Организован сбор средств на 1-ю фазу.

Впервые в России собрана команда специалистов – генетиков, вирусологов, трансплантологов, способных решить глобальную задачу по разработке генетического редактирования мутаций, вызывающих муковисцидоз.

Разработка генной терапии включает в себя три основных кластера задач:
генетическая модификация путём добавления корректного гена или редактирования (исправления) патогенного варианта в геномной ДНК;
средство доставки генетического материала и/или инструментов для геномного редактирования в целевые клетки;
●комплексной задачей является организация тестирования эффективности отдельных элементов и всей терапии в целом последовательно на различных объектах и моделях для окончательного получения лекарственного продукта или технологии лечения.

В России запущен проект по разработке генетического редактирования мутаций, вызывающих муковисцидоз. Организован сбор средств на 1-ю фазу.

Более подробно с проектом можно ознакомиться в презентации.

В настоящее время группа активистов – родители детей больных муковисцидозом и команда проекта сфокусированы на поиске источников финансирования, участии в конкурсах на получение грантов и других мероприятиях по привлечению заинтересованных сторон к участию в проекте. Ключевые работы по проекту, включая технические и административные, должны уложиться в 2.5-3 года. Итогом должно стать создание терапии с выходом на клинические исследования. Подана заявка в Фонд содействия инновациям.

В России запущен проект по разработке генетического редактирования мутаций, вызывающих муковисцидоз. Организован сбор средств на 1-ю фазу.

В первую очередь необходимо реализовать программу гуманизации доклинических исследований. Подробней можно ознакомиться в презентации.

Муковисцидоз – это заболевание, которое не может ждать! Каждый день не дождавшись необходимого лекарства, корректора уходят наши дети и взрослые. Поэтому не дожидаясь помощи из вне, родители детей больных МВ начали сбор средств на организацию начала проекта.

В России запущен проект по разработке генетического редактирования мутаций, вызывающих муковисцидоз. Организован сбор средств на 1-ю фазу.
Никита Глушков – директор проекта

“Мы собираем деньги для подтверждения концепции (Proof of Concept) нашего метода удешевления клинических испытаний, без которых не получится вылечить муковисцидоз. Сейчас крайне сложно найти инвестора без Proof of Concept, поэтому мы вынуждены делать его сами. Сделав демонстрацию рабочей технологии – мы сильно улучшим переговорные позиции со Сколково и инвесторами, это резко облегчит нам дальнейшее развитие с целью создания терапии МВ. Тот же метод будет востребован и для других болезней. Нужно собрать около 1’000’000 на полную серию экспериментов первой очереди. Наша группа поддержки уже собрала 100 ‘000 рублей” – рассказал директор проекта Никита Глушков. Никита лично заинтересован в результате проекта, у его детей муковисцидоз.

“В создании терапии нет одного доминирующего направления. Генетики, вирусологи и трансплантологи должны работать совместно продолжительное время. Им требуется поддержка со стороны биоинформатиков, юристов и отраслевых партнёров. В России по сути нет компаний, специализирующихся на разработке новых лекарств такого типа, где можно было бы сформировать подобную команду. Перспективным направлением для России может быть создание новой компании, сфокусированной именно на такого рода проектах” – уверен Никита.

“Никита а как помочь Вашему проекту?”. “Деньги собираются на эту карточку: 2200700156957333, это Глушкова Евгения – моя жена и администратор проекта. Все собранные деньги будут переданы на закупки инструментов и расходных материалов. Если полезной суммы не соберётся – перечислим собранное в один из благотворительных фондов. Мы не сомневаемся в успехе метода, но поскольку он новый, необходимо объективное всестороннее подтверждение” – отвечает Никита.

“Анонсирован симпозиум, где мы представим наш проект: http://molmed.spb.ru. Наше выступление 17 июля, 16:00-17:30. Желающим послушать и задать вопросы специалистам – нужно зарегистрироваться на сайте. Участие бесплатное” – дополняет Никита.

“Никита, а могут ли наши соотечественники перевести средства помощи вашему проекту из других стран?” – “Да, конечно!”. Ведь этого прорывного лечения ждут во всем мире и мы можем стать первыми – научиться редактировать мутации, вызывающие муковисцидоз!”

Долларовый:
Beneficiary: Nikita Glushkov
Address: 197343 g. Sankt-Peterburg, sh Lanskoe, d. 14, k. 1 litera A, kv. 191
Beneficiary account number: 40817 840 7 9055 0003845 USD
Beneficiary’s bank: BANK SAINT-PETERSBURG PJSC, ST.PETERSBURG, RUSSIA
SWIFT BIC: JSBSRU2P

Евро:
Beneficiary: Nikita Glushkov
Address: 197343 g. Sankt-Peterburg, sh Lanskoe, d. 14, k. 1 litera A, kv. 191
Beneficiary account number: 40817 978 8 9003 0000415 EUR
Beneficiary’s bank: BANK SAINT-PETERSBURG PJSC, ST.PETERSBURG, RUSSIA
SWIFT BIC: JSBSRU2P

P.S. От администрации сайта!!! Уважаемые друзья – впервые на нашем сайте мы размещаем информацию о сборе средств! Ранее администрация сайта придерживалась нейтральной позиции – без рекламы, без финансовых сборов и т.д. Настал момент истины – определиться готовы ли мы поддержать лично передовые технологии, внести свой вклад в создание терапии от муковисцидоза! Друзья здоровье детей в наших руках!

0

Автор публикации

не в сети 1 месяц

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 401Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля