Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

Translate Bio развивает новую терапию муковисцидоза MRT5005

Translate Bio Prioritizes Development of CF Therapy MRT5005, Other Lung Disease Candidates

Компания Translate Bio собирается сосредоточиться на разработке потенциальных методов лечения заболеваний легких, в том числе продолжает испытания своего ведущего препарата MRT5005, для устранения основной причины муковисцидоза (МВ). MRT5005 предназначен для восстановления уровня белка, участвующего в транспорте ионов хлора через мембрану клетки (CFTR) и обратного воздействия любой связанной с МВ генетической мутации. Терапия разработана для прямой доставки к клеткам слизистой оболочки дыхательных путей посредством распыления последовательность РНК функционального гена CFTR, которая будет работать в качестве матрицы для выработки белка, который отсутствует у пациентов с МВ.

Translate Bio развивает новую терапию муковисцидоза MRT5005
Рис. 1. мРНК инкапсулирована в липидную наночастицу и доставлена ​​в клетку-мишень, где собственный механизм клетки распознает ее и транслирует, восстанавливая или усиливая функцию белка для лечения или предотвращения заболевания.
Image Source:  https://translate.bio/scientific-platform/

Решение Translate Bio® расставить приоритеты при болезнях легких было основано на улучшенной функции легких, наблюдаемой с MRT5005 в части однократного повышения дозы (SAD) в продолжающемся исследовании фазы RESTORE-CF (1/2) (NCT03375047).

В эту первую часть исследования были включены 12 взрослых пациентов с МВ, получавших одноразовое введение MRT5005 в трех разных дозах – 8, 16 или 24 мг. Промежуточный анализ данных показал, что все пациенты, получившие дозу 16 мг и один пациент, получавший наибольшую дозу 24 мг, испытывали улучшение функции легких, что оценивалось по увеличению максимального процента прогнозируемого объема форсированного выдоха за одну секунду.

Лечение было хорошо переносимым, наиболее частыми побочными эффектами были кашель и головная боль. О серьезных побочных реакциях, возникающих при лечении, не сообщалось при лечении MRT5005.

Translate Bio планирует представить полные данные этого предварительного анализа на предстоящей Североамериканской конференции по муковисцидозу, которая состоится 31 октября – 2 ноября, в Нэшвилле, штат Теннесси.

Планируется в 2020 году исследование с повышенными дозами (MAD), в которой участники будут лечиться раз в неделю в течение пяти недель различными дозами MRT5005. Компания планирует протестировать две новые дозы (12 и 20 мг) в этой второй части.

«Мы считаем, что успех, достигнутый на сегодняшний день в нашей программе по борьбе с муковисцидозом, позволяет нам быть уверенными в способе доставки в легкие и максимально использовать потенциал нашей технологии мРНК при заболеваниях легких», – заявил Рональд Рено, генеральный директор Translate Bio.
«Мы рады, что в Translate Bio предпринимаются активные усилия по доставке мРНК, и мы продолжим применять наш опыт в разработке новых липидов», – сказал он.

Источник. https://cysticfibrosisnewstoday.com/2019/09/18/translate-bio-prioritizes-cf-therapy-mrt5005-development/

0

Автор публикации

не в сети 4 недели

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 334Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля