22.01.2019 Источник. Nature Medicine
Кистозный фиброз является генетическим заболеванием секреторных желез, которое поражает около тридцати тысяч человек в Соединенных Штатах и семьдесят тысяч человек во всем мире.
Секреторные железы ответственны за выработку слизи и пота, но при заболевании эти выделения накапливаются в легких, блокируют дыхательные пути и создают благодатную почву для бактерий. В результате состояние вызывает тяжелые и повторяющиеся инфекции легких. Помимо легких, кистозный фиброз также влияет на другие жизненно важные органы, такие как печень и поджелудочная железа. Кроме того, это может повлиять на кишечник и репродуктивные органы тела.
На данный момент фиброз неизлечим. Тем не менее, международная команда исследователей из Университета Джорджа Вашингтона в Вашингтоне, округ Колумбия, в сотрудничестве с Университетом Перуджи и Римским университетом (расположенными в Италии), возможно, обнаружила новый препарат, который может лечить и останавливать прогрессирование этого заболевания.
В исследовании рассматриваются терапевтические эффекты тимозина альфа-1. Tα1 представляет собой синтетический вариант природного полипептида, который был впервые выделен из ткани тимуса и который играет определенную роль в иммунитете, а именно уменьшает воспаление и исправляет генетические дефекты.
Кистозный фиброз происходит в результате мутации в генетическом коде белка, называемого регулятор трансмембранной проводимости кистозного фиброза. Этот белок обычно регулирует активность хлоридного канала, который отвечает за равновесие между солью и водой в легких. При фиброзе мутация, называемая p.Phe508del, заставляет этот белок преждевременно разрушаться, что приводит к плохой проницаемости хлоридов и может привести к воспалению легких.
В новом исследовании отмечается, что сложные патогенные механизмы, лежащие в основе болезни, требуют терапевтического подхода, который объединяет несколько препаратов. Авторы добавляют, что до сих пор, однако, ни один препарат с множественными положительными эффектами лечения фиброза не был обнаружен.
Однако исследователи сообщают: их исследование показывает, что Tα1 может исправлять дефекты в тканях мышей с болезнью, а также дефекты клеток у пациентов с мутацией p.Phe508del.
Полезное действие Tα1 имеет двоякий характер: препарат способен одновременно снижать воспаление, типичное для кистозного фиброза, и улучшать активность, созревание и стабильность регулятора трансмембранной проводимости.
Tα1, известный на рынке под другим названием, клинически одобрен уже более пятнадцати лет в тридцати пяти странах и широко используется для лечения вирусных инфекций, иммунодефицитных заболеваний и ВИЧ.
Авторы исследования отмечают, что в настоящее время существует несколько методов лечения муковисцидоза, и хотя они значительно улучшают продолжительность жизни, как правило, речь идет о продолжительности жизни в сорок лет. Ни одно лечение не может быть проведено самостоятельно. Разработанная методика потенциально может исправить генетический дефект, вызывающий муковисцидоз и уменьшить воспаление, которое происходит в результате.
Автор публикации
