Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей
Картинки по запросу Symdeko муковисцидоз с 6 лет

Компания Vertex Pharmaceuticals объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Symdeko (tezacaftor / ivacaftor и ivacaftor) в качестве терапии пациентов с муковисцидозом (кистозным фиброзом (CF)), имеющих две копии F508del мутации в гене CFTR или с одной мутацией, которая отвечает на tezacaftor / ivacaftor. Терапия была одобрена для больных МВ 12 лет и старше.
В ноябре 2017 года журнал New England Journal of Medicine опубликовал результаты двух исследований 3-й фазы SYMDEKO.

В этих исследованиях, названных EVOLVE и EXPAND, приняли участие около 750 человек в возрасте от 12 лет и старше с двумя копиями F508del мутации или с одной F508del мутацией, а другой – с остаточной функцией CFTR. В обоих исследованиях у пациентов, получавших SYMDEKO, наблюдалось статистически значимое и клинически подтвержденное улучшение функции легких и других показателей заболевания с достаточным профилем безопасности. Наиболее частые побочные эффекты, независимо от группы лечения, включали инфекционное бронхолегочное обострение и кашель. Первые данные из продолжающегося исследования EXTEND, также представленные в ноябре 2017, показали, что улучшение функции легких и профиль безопасности и переносимости, наблюдаемые в EVOLVE и EXPAND, поддерживались на протяжении 48 недель лечения препаратом SYMDEKO.

Подробнее (на английском): http://investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1057241 

Люди с CF, которые имеют право на tezacaftor / ivacaftor, включают людей, у которых есть две копии мутации F508del, и людей, у которых есть одна копия одной из следующих мутаций в этой таблице:

711 + 3A → GD110HF1052VR347H
2789 + 5G → A,D579GF1074LR352Q
3272-26A → GD1152HK1060TR1070W
3849 + 10kbC → TD1270NL206WS945L
A455EE56KP67LS977F
A1067TE193KR74W
D110EE831XR117C

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) 21 июня расширило показания к применению препарата в форме таблеток Symdeko (тезакафтор/ивакафтор) для лечения детей с муковисцидозом в возрасте от 6 лет и старше при наличии определенных генетических мутаций. В прошлом году препарат был одобрен FDA для лечения пациентов с теми же специфическими генетическими мутациями в возрасте 12 лет и старше. Настоящее разрешение на маркетинг предоставлено компании Vertex Pharmaceuticals Incorporated в приоритетном порядке.

Ивакафтор и тезакафтор — действующие вещества препарата, помогают справиться с дефектами трансмембранного регулятора муковисцидоза (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator — CFTR) — белка, участвующего в транспорте ионов хлора через мембрану клетки. Наследующийся по аутосомно-рецессивному типу дефект нарушает свободное поступление ионов хлора в клетки и из них, что приводит к дисбалансу соли и воды.

Тезакафтор усиливает процессинг нормальных и некоторых мутантных форм гена, кодирующих белок CFTR, увеличивая количество зрелого белка CFTR на поверхности клеток. Ивакафтор потенцирует способность указанного протеина, образовавшегося на клеточной поверхности в том числе благодаря тезакафтору, открывать соответствующие клеточные каналы. Для того чтобы ивакафтор оказал свое действие, CFTR должен находиться на поверхности клеток. Комбинированное действие ивакафтора и тезакафтора повышает количество и функциональную способность указанного белка, усиливая транспорт ионов хлора.

Тезакафтор/ивакафтор показан пациентам с муковисцидозом, гомозиготным по мутации F508del или имеющим хотя бы одну мутацию гена CFTR, при которой препарат оказывает положительный эффект, судя по клиническим и/или лабораторным (in vitrо) данным.

Эффективность комбинации тезакафтор/ивакафтор у пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше была оценена в трех двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях 3-й фазы, продемонстрировавших улучшение функции легких и других ключевых показателей, включая снижение частоты обострений. Эффективность у пациентов в возрасте 6–12 лет была экстраполирована с данных пациентов в возрасте от 12 лет и старше.

Препарат всегда следует принимать с пищей, которая содержит жир, и никогда в сочетании с индукторами фермента печени, называемого цитохром P450 3A4 (CYP 3A). К последним относятся некоторые антибиотики, противосудорожные препараты, продукты из зверобоя и грейпфрута. Наиболее распространенные побочные эффекты включают головную боль, тошноту, заложенность носа и головокружение.

Стоимость 1 упаковки препарата (56 таблеток), рассчитанной на лечение в течение месяца, составляет около 23 тыс. дол. США, а годовой курс обходится в 276 тыс. дол.

Источник. https://gmpnews.ru

0

Автор публикации

не в сети 1 месяц

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 330Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля