Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

Списки мутаций, на которые расширено одобрение FDA в применении трех модуляторов CFTR

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило использование трех модуляторов CFTR дополнительно для людей с МВ, имеющих определенные редкие мутации. Это разрешение позволяет более 600 пациентам с МВ, которые ранее не имели права на получение модуляторов, впервые получить доступ к лекарственным средствам, которые лечат основную причину их заболевания.

Одобрение позволяет некоторым людям с МВ, которые в настоящее время имеют право на Kalydeco, также получить доступ к Symdeko и Trikafta. Для некоторых людей, которые в настоящее время имеют право на прием Symdeko, это решение также утверждает их для Trikafta.

правление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов основывало свое решение на лабораторных данных, демонстрирующих эффективность этих модуляторов для конкретных мутаций, а также на установленных данных о безопасности и эффективности этих препаратов. Чтобы ознакомиться со списком всех мутаций, одобренных в настоящее время FDA для этих CFTR-модуляторов, посетите следующие веб-страницы:

  • Trikafta (список одобренных мутаций см. на стр. 8)
  • Symdeko (список одобренных мутаций см. на стр. 8)
  • Kalydeco ( список одобренных мутаций см. на стр. 7)
Списки мутаций, на которые расширено одобрение FDA в применении трех модуляторов CFTR
Списки мутаций, на которые расширено одобрение FDA в применении трех модуляторов CFTR
Списки мутаций, на которые расширено одобрение FDA в применении трех модуляторов CFTR

Источник. https://www.cff.org/

0

Автор публикации

не в сети 1 день

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 360Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля