Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

Препарат KB407 компании Krystal Biotech получил статус орфанного лекарства от FDA для лечения пациентов с кистозным фиброзом

«Мы рады получить орфанное лекарственное средство KB407 для лечения кистозного фиброза, поскольку это важный шаг вперед в наших усилиях по удовлетворению потребности в этом страшной заболевании», – сказал Сума М. Кришнан, основатель и главный операционный директор Krystal Biotech. «Мы очень довольны результатами, полученными на данный момент in vitro, которые были представлены на ASGCT в начале этого года, и мы с нетерпением ждем возможности поделиться исследованиями на животных in vivo в конце этого года».

KB407 – это ингаляционный продукт для генной терапии с многократным введением, в настоящее время находящийся на доклинической стадии с планами подать IND в 2021 году. На сегодняшний день в доклинических исследованиях KB407 удалось успешно трансдуцировать эпителиальные клетки, полученные от пациентов с МВ, и доставлять функциональные регулятор трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR) in vitro в 2D и 3D органотипических системах. Дополнительные данные показали, что терапию можно дополнить неинвазивным ингаляционным введением in vivo, на что указывает успешная доставка в легкие посредством использования клинически значимого распылителя на моделях мелких животных на здоровых и больных грызунах.

О компании Krystal Biotech
Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS ) – компания по генной терапии, занимающаяся разработкой трансформирующих лекарств для лечения заболеваний, вызванных дисфункцией белков или генов. Для получения дополнительной информации посетите http://www.krystalbio.com.

0

Автор публикации

не в сети 1 месяц

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 330Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля