Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

Перспективные препараты для лечения муковисцидоза в клинической разработке до 2030 года

GlobalData представил прогноз развития рынка для лечения муковисцидоза.

GlobalData сфокусировала свой прогноз на рынке лекарств от муковисцидоза (CF) на пяти продуктах, которые, как ожидается, будут лицензированы для лечения болезни на семи основных рынках – в США, Франции, Германии, Италии, Испании, Великобритании и Канаде в период с прошлого года по 2030 год. К ним относятся два вида модулятора (CFTR) от Vertex Pharmaceuticals: VX-561 (дейтивакафтор) и в тройной комбинации с VX-121 и тезакафтором; две схемы модулятора CFTR от AbbVie, ABBV-3067 отдельно и в комбинации с галикафтором (ABBV-2222); и противовоспалительное средство, разрабатываемое Laurent Pharmaceuticals, LAU-7b (фенретинид).

На рисунке 1 представлены недавние и предстоящие испытания этих препаратов на поздних стадиях.

Перспективные препараты для лечения муковисцидоза в клинической разработке до 2030 года

Vertex завершила одно исследование фазы II (NCT03912233) своей тройной комбинированной терапии следующего поколения, VX-121 + тезакафтор + VX-561 (деутивакафтор), у пациентов с МВ в возрасте 18 лет и старше, либо с одной мутацией F508del и одной минимальной функциональной мутацией CFTR, либо с двумя мутациями F508del. Сообщалось, что эта комбинация хорошо переносится и достигает основной цели улучшения функции легких и вторичной цели снижения уровня хлорида пота, высокие уровни которого являются отличительной чертой МВ. Программа VX-121 + тезакафтор + VX-561 получила статус Fast Track и Orphan Drug Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), что облегчит клиническую разработку и ускорит получение разрешения регулирующих органов. В ближайшем будущем должны быть опубликованы данные фазы II исследования только для VX-561 (дейтивакафтора).

В настоящее время планируется провести два испытания фазы III для оценки VX-121 + тезакафтор + VX-561 у пациентов с МВ в возрасте от 12 лет и старше. В первое исследование будут набирать пациентов с одной мутацией F508del и одной минимальной функциональной мутацией, в то время как на второе исследование будет набирать пациентов, у которых две мутации F508del или одна мутация F508del и вторая мутация, реагирующия на данные модуляторы CFTR. Основная цель обоих исследований фазы III – добиться улучшения функции легких, аналогичной (не ниже) или выше, чем у Trikafta/Kaftrio. Эксперты отметили, что более высокая эффективность и менее частое дозирование VX-121 + тезакафтор + VX-561 (дейтивакафтор) приведут к быстрому усвоению, при этом многие пациенты перейдут на эти комбинации с Trikafta/Kaftrio.

ABBV-3067 от AbbVie, корректор CFTR, отдельно и в комбинации с корректором CFTR ABBV-2222, изучается для пациентов с МВ, гомозиготных по мутации F508del. Ожидается, что эти комбинации не будут лечить новые мутации или значительно повышать эффективность или безопасность, однако GlobalData считает, что эти препараты будут в основном служить альтернативой продаваемым в настоящее время препаратам-модуляторам CFTR. GlobalData ожидает, что ABBV-3067 и ABBV-3067 + ABBV-2222 столкнутся с сильной конкуренцией со стороны хорошо зарекомендовавших себя модуляторов CFTR от Vertex. Кроме того, дальнейшая конкуренция может помочь снизить цены на лекарства в интересах потребителей.

Ожидается, что LAU-7b (фенретинид) от Laurent Pharmaceuticals станет первым одобренным противовоспалительным средством для лечения МВ. Эксперты полагают, что в схемах лечения определенно отсутствует противовоспалительный препарат, специфичный для МВ. Текущее исследование APPLAUD фазы II на поздней стадии (NCT03265288) оценивает безопасность и эффективность LAU-7b для лечения пациентов с МВ в возрасте 18 лет и старше. Однако перспективы этого препарата остаются неопределенными. Во-первых, производитель LAU-7b – частная компания с ограниченным опытом разработки и коммерциализации продукции. Препарат также должен конкурировать с другими противовоспалительными препаратами, рекомендованными руководящими принципами, включая азитромицин, ибупрофен и преднизолон, все из которых имеют хорошо зарекомендовавшую себя коммерческую и клиническую репутацию и имеют более низкую стоимость. Кроме того, пока нет данных об эффективности и безопасности LAU-7b, хотя завершение фазы II ожидается в третьем квартале этого года.

Источник. https://www.pharmaceutical-technology.com/

0

Автор публикации

не в сети 1 неделя

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 395Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля