Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

FDA расширяет использование Orkambi® для детей с МВ в возрасте от 2 до 5 лет

Картинки по запросу ORKAMBI муковисцидоз

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило использование lumacaftor / ivacaftor (Orkambi ® ) для детей с муковисцидозом в возрасте от 2 до 5 лет, у которых есть две копии мутации F508del.

«Это хорошая новость для нашего сообщества, поскольку исследования показывают, что раннее начало лечения модуляторами CFTR может ограничить возникновение осложнений, вызванных этим заболеванием», – сказал Престон В. Кэмпбелл, III, доктор медицины, президент и исполнительный директор Фонда муковисцидоза. «Мы стремимся развить этот импульс, чтобы помочь людям, страдающим МВ, которые нуждаются в новых и более эффективных методах лечения».

Исследование фазы 3, оценивающее препарат для детей в возрасте от 12 месяцев до менее чем 24 месяцев, планируется начать позже в этом году.

У людей с двумя копиями F508del lumacaftor / ivacaftor улучшает функцию легких и значительно снижает частоту обострений легких, что может привести к частым госпитализациям и повреждению легких.

FDA впервые одобрило lumacaftor / ivacaftor в 2015 году для людей с МВ в возрасте 12 лет и старше, у которых есть две копии мутации F508del. В 2016 году FDA распространило это одобрение на людей с МВ в возрасте от 6 до 11 лет с теми же мутациями. Препарат является одним из трех лекарственных средств, одобренных для лечения белка CFC с нарушенным трансмембранным регулятором проводимости муковисцидоза .

Lumacaftor / ivacaftor был разработан Vertex Pharmaceuticals Inc. при значительной клинической, научной и финансовой поддержке Фонда муковисцидоза.

Фонд также поддерживает исследования, направленные на открытие новых методов лечения людей с бессмысленными и редкими мутациями, которые не продуцируют белок CFTR, по оценкам, от 5 до 7 процентов людей с МВ. Эти люди не смогут извлечь выгоду исключительно из модуляторов. В 2016 году Фонд запустил Инициативу по исследованию и лечению бессмысленных и редких мутаций, чтобы помочь научным учреждениям и фармацевтическим компаниям в продвижении исследований, направленных исключительно на создание методов лечения для «восстановления» производства CFTR для этих людей.

0

Автор публикации

не в сети 4 дня

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 334Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля