Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

Обращение о включении муковисцидоза в программу фонда «Круг добра»

Опубликовано коллективное обращение врачей, российских общественных и благотворительных организаций о необходимости включения пациентов с муковисцидозом в перечень имеющих право получать помощь из фонда поддержки детей с тяжелыми хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра». Речь идет о дорогостоящей таргетной терапии, корректирующей ген, ответственный за заболевание.

 Дорогие друзья, просим вас подписать открытое письмо (обращение) и поделиться со своими знакомыми и родными. Попросите каждого также оставить подпись. Это займет 3 минуты.

Сбор подписей ведется на странице, посвященной ситуации: http://www.mv-v-krug-dobra.ru/

 На 29 января собрано 4408 подписей 

В январе и феврале 2021 года в фонде «Круг добра» идет формирование перечня редких болезней и лекарств, которые войдут в программу. Наше обращение и петиция – единственный шанс получить таргетные лекарства для жизни детей.

Расскажите о проблеме детей с муковисцидозом, чтобы просьба о помощи набрала голоса поддержки, подписи и была услышана.

Источник. Благотворительный Фонд «Острова»

Почему это ВАЖНО???

«Знать, что лекарство есть и что оно недоступно». Фонд «Круг добра» не планирует закупку терапии, которая может спасти жизнь детям с муковисцидозом

Создание фонда «Круг добра» для детей с редкими болезнями, который будет финансироваться за счет средств, полученных от повышения НДФЛ, дало надежду 9252 российским семьям и вызвало разочарование у тысяч оставшихся за бортом. В подготовленный Минздравом предварительный список препаратов не вошли инновационные лекарства для детей с муковисцидозом, способные радикально изменить и в конечном итоге спасти их жизнь.

Муковисцидоз (МВ) — заболевание, из-за которого в легких и органах желудочно-кишечного тракта скапливается слизь. При отсутствии лечения только 12% больных доживают до 15 лет — дети умирают, потому что не могут дышать и нормально переваривать пищу. По официальным данным, в России муковисцидоз диагностирован у 4 тысяч человек, большинство из которых дети.

Обращение о включении муковисцидоза в программу фонда «Круг добра»

«Круг добра»

Президент России Владимир Путин подписал указ «О создании фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями». Он будет наполняться за счет налогов на доходы для физлиц свыше 5 миллионов рублей в год. В перечень для финансирования, который ранее подготовил Минздрав, вошли 30 заболеваний и более 40 препаратов для их лечения.

В четверг, 14 января, прошло первое заседание попечительского совета фонда. И сразу же стали видны проблемы. «Уже на первой встрече многие члены попечительского совета озвучили проблему 18-летних пациентов. Согласно поручению президента, это фонд помощи детям, а значит, вылезти за рамки 18 лет не получится. Надо разработать какой-то механизм работы с теми пациентами, кто достигает 17-летнего возраста, чтобы через год, в 18 лет, помощь не остановилась», — рассказала учредитель благотворительного фонда помощи хосписам «Вера», автор проекта «Регион заботы» Нюта Федермессер.

Но еще больше разочарований испытали врачи и их пациенты, чьи заболевания не попали в рекомендованный для финансирования фондом «Круг добра» предварительный перечень Минздрава.

«Новый фонд мог бы стать единственной реальной возможностью»

В частности, осталась за бортом инновационная терапия, которая стала прорывом в лечении муковисцидоза. Хотя, по мнению специалистов, и терапия, и само заболевание полностью отвечают всем требованиям устава фонда: это заболевание тяжелое и жизнеугрожающее, им болеют маленькие дети, а специализированное лечение, которое предназначено только для лечения муковисцидоза, недоступно в России никаким другим образом, отмечает заведующая лабораторией муковисцидоза Института пульмонологии Елена Амелина. И сегодня самый важный вопрос — это централизованное обеспечение больных муковисцидозом таргетными (целевыми) препаратами.

«Много лет мы старались максимально использовать симптоматическую терапию, объясняя нашим пациентам, что скоро появятся новые препараты, которые действительно изменят течение муковисцидоза. И это случилось: в 2012 году появился первый такой таргетный препарат, Kalydeco. С тех пор в арсенале зарубежных врачей появилось еще несколько подобных препаратов, которые восстанавливают работу белка, ответственного за нормальное увлажнение слизистых оболочек», — рассказала Амелина «Таким делам».

По ее словам, пациент, получающий таргетную терапию, в гораздо меньшей степени нуждается в антибиотиках.

А У ДЕТЕЙ, КОТОРЫЕ НАЧНУТ ПОЛУЧАТЬ ТАРГЕТНЫЕ ПРЕПАРАТЫ С РОЖДЕНИЯ, МУКОВИСЦИДОЗ В ТОМ ВИДЕ, В КОТОРОМ ЕГО СЕГОДНЯ ЗНАЮТ, ВООБЩЕ НЕ РАЗОВЬЕТСЯ

Но для российских больных муковисцидозом такое лечение недоступно.

При этом за рубежом уже есть несколько поколений таргетных препаратов. Последний из них, Trikafta, произвел революцию в лечении муковисцидоза: «Он оказывает такое лечебное действие, которого мы раньше не видели, полностью меняет жизнь человека, причем на любом этапе течения болезни, даже на самом тяжелом. При этом стоимость его аналогична стоимости более ранних таргетных препаратов. В прошлом году препарат стал доступен для пациентов Европы и Северной Америки», — рассказала Амелина.

Об этом препарате хорошо знают в нашей стране — и все медицинское сообщество, занимающееся муковисцидозом, и Минздрав, подчеркивает врач. Но никаких планов по централизованному обеспечению пациентов в России пока нет, и новый фонд мог бы стать единственной реальной возможностью обеспечить российских пациентов.

«Мы проделали всю предварительную работу, необходимую для использования этого препарата, выявили практически всех больных, у которых встречаются соответствующие мутации гена [на который воздействует препарат]. Согласно данным федерального регистра, их примерно 80%. В целом в России мутации, даже самые редкие, выявлены у 98% больных, и мы точно знаем, какой из таргетных препаратов необходим какому пациенту», — рассказала врач.

В зоне региональной ответственности

Сегодня лекарственное обеспечение людей с муковисцидозом находится в зоне региональной ответственности, напоминает Амелина. И теоретически возможна индивидуальная закупка, которая проводится на основании решения двух консилиумов — федерального и регионального. Но поскольку таргетные препараты стоят десятки миллионов рублей в год и принимать их надо постоянно, рассчитывать на региональные бюджеты трудно.

«Эта ситуация очень тяжела для больных, для их родственников и очень тяжела для врачей — знать, что лекарства есть и что оно недоступно твоим пациентам. Фонд только начинает свою работу, поэтому мне кажется, что надежда наших больных на получение современного лечения не потеряна», — говорит Амелина.

В конце года к руководству страны с просьбой спасти их детей и включить инновационные патогенетические препараты в программу фонда обратились и родители детей с муковисцидозом. Письма во всевозможные инстанции пошли от имени общероссийской общественной организации «Российская ассоциация для больных муковисцидозом».

Авторы писем обращали внимание властей на то, что в то время как в США и странах ЕС более 70% пациентов с муковисцидозом обеспечиваются инновационными препаратами, в России лишь нескольким пациентам (всего менее 10) удалось добиться такого лечения за счет регионов, в том числе через суд. И то до закупок дело пока не дошло.

«В настоящее время в России крайне сложно добиться получения незарегистрированных инновационных препаратов. Включение детей с муковисцидозом в программу финансирования — это единственный шанс получить жизнеспасающее лечение. Просим спасти жизни детей!» — говорится в этих письмах.

Из нескольких инстанций уже пришли ответы. Все они повторяют друг друга и подписаны чиновниками Минздрава. Директор департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Елена Байбарина сообщает, что обязанности лекарственного обеспечения детей с муковисцидозом «относятся к полномочиям органов государственной власти субъектов Российской Федерации в сфере охраны здоровья», на что выделяются дотации из федерального бюджета. Кроме того, существует возможность «привлечения внебюджетных источников финансирования, включая денежные средства спонсоров и благотворительных фондов».

«Фонд должен решать эти проблемы»

Между тем, как объяснял ранее «Таким делам» сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулёв, фонд «Круг добра» должен концентрироваться именно на закупке таких препаратов, где программа государственной гарантии на сегодняшний день не справляется с поставленными задачами или заболевание вообще находится вне программы госгарантии.

«То есть фонд — помощник, дополнительный ресурс, который должен решать эти проблемы. Есть еще и заболевания, которые формально в системе, но отнесены к региональной ответственности, и на самом деле там страдают дети, просто получают лекарственные препараты зачастую через решения судов. Поэтому на эту группу орфанных заболеваний, которые отнесены к регионам, тоже нужно обратить внимание и поддержать детей», — считает эксперт.

По его мнению, фонд должен участвовать в обеспечении как зарегистрированных, так и незарегистрированных лекарственных препаратов. И конечно, подавляющее большинство составят «инновационные препараты, потому что инновации стоят дорого, но несут в себе прорыв в лечении многих заболеваний».

По словам мамы 8-летнего мальчика с муковисцидозом Марины Рыбалкиной, семьи больных детей «в ужасе и недоумении» оттого, что муковисцидоз не попал в списки на обеспечение лекарствами через новый фонд. «Нам очень важны и нужны таргетные препараты (генетические корректоры) и доказавшие терапевтическую эффективность антибиотики, которых в России нет.

В СТРАНАХ, ГДЕ ОНИ ЕСТЬ, ДЕТИ ЖИВУТ МИНИМУМ В ДВА РАЗА ДОЛЬШЕ, ЧЕМ У НАС

Мы очень надеемся, что Минздрав услышит нас и наших врачей и внесет муковисцидоз и необходимые нашим детям лекарства в списки уже в этом году».

Источник. https://takiedela.ru/news/2021/01/18/khvatilo-ne-na-vsekh/

0

Автор публикации

не в сети 1 день

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 360Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля