Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

Новый метод корректирует муковисцидоз в культивируемых стволовых клетках человека

Новый метод CRISPR / Cas9 корректирует муковисцидоз в культивируемых стволовых клетках человека

Исследователи из группы Ханса Клевера (Институт Хубрехта) исправили мутации, вызывающие муковисцидоз в культивируемых стволовых клетках человека.

В сотрудничестве с UMC Utrecht и Oncode Institute они использовали метод, называемый первичным редактированием, чтобы заменить «неисправный» фрагмент ДНК на здоровый фрагмент. Исследование, опубликованное в Life Science Alliance 9 августа, показывает, что простое редактирование безопаснее, чем обычные CRISPR/cas9.

«Мы впервые продемонстрировали, что этот метод действительно работает и может безопасно применяться на стволовых клетках человека для коррекции муковисцидоза».

Новое исследование, проведенное группой Ханса Клеверса (Институт Хубрехта) в сотрудничестве с UMC Утрехт и Институтом Онкода, дает новую надежду.

Исследователям удалось исправить мутации, вызывающие МВ в органоидах кишечника человека. Эти органоиды, также называемые мини-органами, представляют собой крошечные трехмерные структуры, имитирующие функцию кишечника пациентов с МВ. Ранее они были разработаны той же исследовательской группой из стволовых клеток пациентов с МВ и хранились в биобанке в Утрехте. В исследовании, опубликованном в Life Science Alliance, была использована методика первичного редактирования для замены фрагмента мутировавшей ДНК, вызывающего МВ, на здоровый фрагмент ДНК в этих органоидах.

Теперь, когда исследователи показали, что мутации, вызывающие МВ, можно безопасно исправить, приложения в клинике стали на шаг ближе. «Новые варианты CRISPR / Cas9, такие как первичное редактирование, могут безопасно исправлять мутации, не вызывая повреждений в других областях ДНК. Мы надеемся, что это позволит нам вылечить или даже предотвратить генетические заболевания в будущем». Но до этого перед исследователями еще предстоит решить ряд проблем. Например, эту технику еще нужно адаптировать для безопасного использования на людях. «Но это большой шаг к успешному применению первичного редактирования в клинике», — заключает Гертс.

Источник. Life Science Alliance

0

Автор публикации

не в сети 4 недели

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 391Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля