Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

Новое исследование показывает, что терапия муковисцидоза безопасна и эффективна модуляторами для детей раннего возраста (от 2 до 5 лет)

ген

Дети в возрасте от двух до пяти лет с наиболее распространенной формой кистозного фиброза (МВ), вызванной двумя копиями мутации гена F508, до недавнего времени не получали лечения с помощью модулятора. Новое исследование, проведенное учеными Детской больницы Колорадо и опубликованное 6 мая 2021 года в Lancet Respiratory Medicine, показывает, что модулятор CFTR – люмакафтор/ивакафтор – может быть безопасным и хорошо переносимым для этой возрастной группы до 120 недель, что позволяет молодым детям начинать проактивное лечение МВ в более раннем возрасте.

В то время как предыдущее исследование показало, что лечение люмакафтором/ивакафтором до 24 недель было безопасным и эффективным, безопасность и эффективность длительного лечения люмакафтором/ивакафтором ранее не изучались у детей в возрасте до шести лет. В ходе этого нового исследования 57 детей в возрасте от двух до пяти лет получали люмакафтор/ивакафтор в дозах, зависящих от веса и возраста, каждые 12 часов в течение более 96 недель, при этом конечные результаты показали, что люмакафтор/ивакафтор безопасен, эффективен и может применяться на срок до 120 недель лечения.

«Начало лечения модуляторами CFTR в более молодом возрасте может помочь замедлить и, надеюсь, предотвратить некоторые разрушительные последствия МВ, такие как повреждение легких, снижение функции легких и частые заболевания или госпитализации», – сказала ведущий автор исследования Джордана Хоппе, доктор медицины, педиатр, пульмонолог Детской больницы Колорадо и доцент педиатрии Медицинской школы Университета Колорадо в медицинском кампусе Аншутц. «До утверждения люмакафтора/ивакафтора для детей в возрасте от 2 до 5 лет более молодые пациенты с двумя копиями мутации F508 могли получать только симптоматическое лечение, такое как ручная перкуссия грудной клетки для удаления слизи из дыхательных путей, лечение ингаляциями или антибиотиками».

Еще одно важное открытие продемонстрировало улучшение или усиление функции поджелудочной железы. МВ может вызвать недостаточность поджелудочной железы, поэтому больные должны принимать ферменты поджелудочной железы каждый раз, когда они принимают пищу, чтобы поддерживать рост и питание. Эти результаты предполагают, что у некоторых пациентов, получавших терапию модулятором CFTR, может наблюдаться улучшение функции поджелудочной железы, что может привести к изменению дозировки ферментов.

Дополнительные результаты показывали изменения уровня хлорида пота, улучшение набора веса и роста, а также увеличение клиренса легких. Это также помогает предотвратить обострения легких или респираторные заболевания, требующие госпитализации и антибактериальной терапии, что особенно облегчило положение семей во время пандемии COVID-19.

«Эти пациенты будут переведены на более эффективный модулятор TRIKAFTA *, но, безусловно, есть преимущества от начала модуляторной терапии в более молодом возрасте, как показали результаты этого исследования», – сказал Хоппе.

Учебные визиты проводились в исследовательской зоне Колорадского института клинических и трансляционных наук (CCTSI) в Детской больнице Колорадо. Центр исследования и лечения кистозного фиброза имени Майка МакМорриса при больнице является крупнейшим центром такого рода в стране и обслуживает около 400 детей.

* В 2019 году исследователи из Детской больницы Колорадского института дыхания, одного из крупнейших центров клинической помощи при МВ в США, были частью Сети по разработке терапевтических средств, которая наблюдала за клиническими испытаниями, которые привели к одобрению FDA TRIKAFTA, высокоэффективного лечения МВ для людей с МВ 12 лет и старше. Команда также участвовала в испытаниях препарата ТРИКАФТА у детей в возрасте 6-11 лет, эффективность которого недавно была доказана для этой группы пациентов, и вскоре он может быть одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами для детей от 6 лет и старше. TRIKAFTA – это комбинация трех лекарств, которые могут улучшить функцию белка CFTR более чем на 50%, помогая примерно 90% людей, живущих с МВ.

Источник. https://medicalxpress.com

0

Автор публикации

не в сети 7 дней

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 386Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля