Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование ивакафтора (Kalydeco ® ) для детей с муковисцидозом в возрасте от 6 до 12 месяцев, у которых есть определенные мутации.
Ивакафтор является модулятором CFTR, который повышает активность белка CFTR на поверхности клетки и, как было показано, улучшает функцию легких. Белок CFTR имеет форму туннеля, который может быть закрыт воротами. Ивакафтор держит ворота открытыми, чтобы через них мог течь хлорид.
Ivacaftor был первоначально одобрен в 2012 году для лечения людей в возрасте 6 лет и старше со стробирующей мутацией G551D, которая составляла 4 процента от 30 000 человек с МВ в США. В прошлом году одобрение было распространено на людей в возрасте 12 месяцев и старше с одним из 38 мутаций , которые составляют 16 процентов населения МВ.
В течение 24-недельного исследования у 11 детей в возрасте от 6 до 12 месяцев ивакафтор в целом хорошо переносился, и, по данным Vertex Pharmaceuticals, новых проблем с безопасностью не было. Хотя безопасность была главной целью исследования, она показала, что у детей хлорид пота был значительно снижен до практически нормального уровня во время испытания.
«Это расширение является отличной новостью для нашего сообщества, так как все больше людей с МВ получат это важное лечение в более раннем возрасте», – сказал Майкл П. Бойл, доктор медицинских наук, старший вице-президент по разработке терапевтических средств для Фонда по борьбе с муковисцидозом. «Данные этого и других исследований подтверждают нашу уверенность в том, что применение модуляторов в молодом возрасте может помочь замедлить или даже предотвратить прогрессирование заболевания».
Ивакафтор был разработан Vertex Pharmaceuticals Inc. при значительной клинической, научной и финансовой поддержке Фонда муковисцидоза.
Фонд стремится к тому, чтобы у каждого человека с МВ было лечение основной причины их заболевания, включая людей с мутациями , которые вряд ли получат пользу от модуляторов CFTR (примерно 7 процентов людей с МВ).
Автор публикации
