Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

Израильская SpliSense (в работе участвуют профф.Эйтан Керем и его супруга Батшева Керем) работают над созданием ингаляционного препарата для лечения редких мутации кистозного фиброза

Новое лекарство Трикафта творит чудеса для 80 процентов пациентов с муковисцидозом с преобладающей мутацией, вызывающей заболевание, под названием F508del. Но как насчет 20% пациентов с МВ, у которых есть другая генетическая мутация? Это и стало целью нового подхода иерусалимской биотехнологической компании SpliSense.

Вместо того, чтобы пытаться восстанавливать дефектные белки, технология SpliSense «генерирует новый полностью функционирующий белок из РНК», – сказал ISRAEL21c генеральный директор компании Джили Харт.

Израильская SpliSense (в работе участвуют профф.Эйтан Керем и его супруга Батшева Керем) работают над созданием ингаляционного препарата для лечения редких мутации кистозного фиброза
Джили Харт, генеральный директор SpliSense

SpliSense продемонстрировал на клетках, полученных от пациентов, что он может полностью восстановить функцию CFTR.

В настоящее время компания переходит к испытаниям на животных, и первые клинические испытания на людях запланированы на 2022 год. В мае SpliSense собрала финансирование на сумму 28,5 миллионов долларов, чтобы подтолкнуть компанию к испытаниям и разработке методов лечения других легочных заболеваний.

Ингаляционное лечение

Поскольку МВ в первую очередь поражает трахею, бронхи, бронхиолы и альвеолы, препарат SpliSense предназначен для ингаляции, чтобы он быстро достигал легких, не попадая в другие органы или кровоток. Если это будет одобрено регулирующими органами, лечение будет проводиться еженедельно в течение 10 минут дома на протяжении всей жизни пациента.

Продукт SpliSense основан на «антисмысловом олигонуклеотиде» (коротко ASO), синтетической молекуле нуклеиновой кислоты, которая может связываться с определенными последовательностями в молекулах РНК-мишени.

Израильская SpliSense (в работе участвуют профф.Эйтан Керем и его супруга Батшева Керем) работают над созданием ингаляционного препарата для лечения редких мутации кистозного фиброза
Диаграмма предоставлена ​​SpliSense

Вы можете увидеть на этой диаграмме, как ASO сращивает вторую половину этой цепи РНК, чтобы создать полностью функциональный белок.

«У нас есть уникальная технология и алгоритм, которые позволяют нам оптимизировать и разработать последовательность, которая совместима и соответствует последовательности РНК гена с мутацией. Таким образом, мы можем манипулировать этой областью и преодолеть мутацию» – объясняет Харт. Харт сравнивает это с игрой в LEGO, где вы можете вынимать одни части и вводить другие, чтобы «создать нормальную последовательность, которая имеет смысл».

ASO доказала свою эффективность при лечении других генетических заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна и спинальная мышечная атрофия.

Подходы, лежащие в основе SpliSense, исходят от профессора Еврейского университета Батшева Керем, одной из членов команды, которая открыла белок CFTR в конце 1980-х, когда она работала в Канаде. Ее муж, профессор Эйтан Керем, израильский педиатр, мировой лидер, специализирующийся на заболеваниях легких у детей. «Он лечит большинство, если не всех пациентов с МВ в Израиле», – отмечает Харт. Оба Керема активно участвуют в SpliSense.

Израильская SpliSense (в работе участвуют профф.Эйтан Керем и его супруга Батшева Керем) работают над созданием ингаляционного препарата для лечения редких мутации кистозного фиброза
Профессор Батшева Керем

SpliSense имеет финансовую поддержку от Orbimed, Biotel Limited, Integra Holdings и Фонда кистозного фиброза.

«Мы пытаемся заставить нашу технологию ASO работать с редкими мутациями. У нас есть еще пять мутаций, по которым у нас уже есть предварительные данные, – что вдыхаемый ASO SpliSense может быть эффективным.

Источник. https://www.israel21c.org/

0

Автор публикации

не в сети 1 неделя

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 395Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля