Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

FDA приняло к рассмотрению заявку на расширение использования Trikafta для пациентов в возрасте от 6 лет

FDA рассмотрит Трикафта для пациентов в возрасте от 6 лет

(FDA) США приняло к рассмотрению заявку на расширение использования Trikafta в качестве лечения у детей с муковисцидозом (CF) в возрасте от 6 до 11, у которых есть хотя бы одна мутация F508del в  CFTR гене. 

Клинические испытания фазы 3 AURORA (NCT03525444 и NCT03525548) показали, что Trikafta безопасна у детей в возрасте от 6 лет.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США предоставило приоритетное рассмотрение дополнительной заявки и назначило дату рассмотрения на 8 июня 2021 года.

«В случае одобрения этого расширенного использования у нас будет возможность вылечить первопричину заболевания в более раннем возрасте с помощью Trikafta и потенциально принести пользу еще примерно 1500 детям с МВ», – сказала Кармен Божич, доктор медицины, исполнительный вице-президент и главный медицинский директор Vertex, говорится в сообщении для прессы.

МВ вызывается мутациями в гене CFTR, что приводит к нарушению работы белка CFTR, что вызывает накопление густой слизи в тканях и органах организма. Трикафта представляет собой пероральную комбинацию трех препаратов для лечения МВ – элексакафторатезакафтора и ивакафтора, которые усиливают функцию белка CFTR.

Терапия эффективна для людей, у которых есть хотя бы одна копия гена CFTR со специфической мутацией F508del; эта мутация обнаруживается примерно у 90% пациентов с МВ. 

В исследовании 3 фазы при принимали 66 детей в возрасте от 6 до 11 лет и получали трикафта внутрь в течение 24 недель. Было установлено, что терапия безопасна и хорошо переносится этими пациентами.

В 2019 году Трикафта была одобрена FDA для лечения МВ у пациентов от 12 лет и старше на основании результатов исследований AURORA, в которых проверялась безопасность и эффективность терапии по сравнению с плацебо или Симдеко (двойная терапия тезакафтором / ивакафтором). Результаты испытаний показали значительное улучшение функции легких у пациентов, получавших Трикафта.

«С момента нашего первоначального одобрения Trikafta в 2019 году мы продолжаем неустанно работать, чтобы как можно быстрее доставить это лекарство тем, кто нуждается, – сказал Божич. « Мы рассчитываем на сотрудничество с Агентством [FDA], поскольку они будут рассматривать заявку в течение следующих месяцев».

Vertex также планирует подать заявку на получение разрешения на маркетинг для использования Trikafta пациентами в возрасте от 6 до 11 лет в Европейском Союзе в первой половине этого года, а в ближайшие месяцы планируется подать аналогичную нормативную документацию в других странах, включая Канаду и Австралию.

Источник. https://cysticfibrosisnewstoday.com

0

Автор публикации

не в сети 2 дня

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 360Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля