Лечение одобрено приблизительно для 90% пациентов с муковисцидозом, у многих из которых не было утвержденных терапевтических вариантов.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США утвердило Trikafta (elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor), первую тройную комбинированную терапию, доступную для лечения пациентов с наиболее распространенной мутацией муковисцидоза.
Трикафта одобрена для пациентов 12 лет и старше с муковисцидозом, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR), который, по оценкам, составляет 90% популяции муковисцидоза.
«В FDA мы постоянно ищем способы помочь ускорить разработку новых методов лечения сложных заболеваний, сохраняя при этом наши высокие стандарты. Сегодняшнее знаменательное одобрение является свидетельством этих усилий, делая новый метод лечения доступным для большинства пациентов с муковисцидозом, включая подростков, у которых ранее не было выбора», – сказал и.о. комиссара FDA Нед Шарплесс, доктор медицинских наук.
«За последние несколько лет мы наблюдали замечательные прорывы в методах лечения муковисцидоза и улучшения качества жизни пациентов, однако многие подгруппы пациентов с муковисцидозом не имели одобренных вариантов лечения. Вот почему мы использовали все доступные программы, в том числе «Приоритетный обзор», «Ускоренный курс», «Прорывная терапия» и назначение препаратов для лечения редких заболеваний, чтобы максимально эффективно продвигать сегодняшнее одобрение, а также придерживаться наших высоких стандартов. FDA по-прежнему привержен продвижению новых вариантов лечения, особенно для заболеваний, касающихся детей».
Источник. https://www.fda.gov