Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

FDA одобрило Trikafta для лечения детей от 6 лет

Трикафта и дети

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило расширение использования трикафта для детей с муковисцидозом (МВ) в возрасте от 6 лет и старше, у которых есть хотя бы одна мутация F508del в гене CFTR или мутация, которая реагирует на Trikafta в лабораторных исследованиях.

Использование тройной комбинированной терапии, впервые одобренной в США в 2019 году, ранее было ограничено пациентами с МВ в возрасте 12 лет и старше с этими мутациями. Согласно Vertex Pharmaceuticals, производителю Trikafta, это расширение лейбла сделает лекарство доступным для гораздо большего числа детей в США.

«Сегодняшнее одобрение является важной вехой в наших усилиях по обеспечению лекарствами, которые помогают лечить основную причину этого разрушительного заболевания как можно раньше. Теперь мы можем охватить около 1500 детей, впервые получивших право на участие в программе, в США», – говорится в пресс-релизе Решма Кевальрамани, д-ра медицины, президента и главного исполнительного директора Vertex.

Vertex подала заявку на расширение использования в прошлом году, после того как данные фазы 3 клинических испытаний AURORA (NCT03525444 и NCT03525548 ) показали, что Trikafta безопасна для детей в возрасте от 6 лет.

Результаты показали, что лечение Трикафтой улучшило функцию легких и качество жизни детей, с профилем безопасности, сопоставимым с профилем, наблюдаемым у взрослых людей. Общие побочные эффекты, о которых сообщалось в исследовании, включали кашель, головную боль и лихорадку; они обычно были слабыми или умеренными.

«Клинический опыт применения Trikafta у пациентов от 12 лет и старше за последние 20 месяцев показал, что это лекарство имеет значимое и беспрецедентное клиническое преимущество для пациентов. Я с нетерпением жду возможности лечить более молодых пациентов с помощью этого революционного лекарства, в том числе тех, у кого не было серьезных сигналов о прогрессировании заболевания», – сказал Терри Лагуна, доктор медицины, заместитель директора Центра муковисцидоза в Ann&Robert H. Lurie в детской больнице Чикаго.

Трикафта представляет собой пероральную комбинацию трех модуляторов CFTR – лекарств, которые работают над улучшением функциональности мутировавшего белка CFTR – элексакафтора, тезакафтора и ивакафтора .

В соответствии с этим новым одобрением Vertex выпустила дополнительную дозировку таблеток Трикафта: элексакафтор в дозе 50 мг, тезакафтор в дозе 25 мг и ивакафтор в дозе 37,5 мг в сочетании с ивакафтором в дозе 75 мг.

За пределами США Trikafta одобрен для пациентов с МВ с конкретными мутациями в возрасте от 12 лет и старше в Швейцарии, Австралии и Израиле, а также в Европейском Союзе и Великобритании, где Trikafta продается как Kaftrio.

Vertex подала заявку в Европейское агентство по лекарственным средствам и в Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании, чтобы получить аналогичное расширенное разрешение для детей в возрасте от 6 лет. Компания также планирует подать заявку на такое расширенное использование в Швейцарии, Австралии и Израиле в этом году.

Источник. https://cysticfibrosisnewstoday.com

0

Автор публикации

не в сети 7 дней

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 386Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля