Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

Enterprise Therapeutics в Великобритании получит 5,7 млн. фунтов стерлингов на разработку «универсального» препарата от муковисцидоза

UK’s Enterprise gets £5.7m backing for ‘universal’ cystic fibrosis drug

Enterprise Therapeutics из города Брайтона (Англия) был награжден фондом фонда Cystic Fibrosis для проведения второй фазы тестирования нового, первого в своем классе лекарственного средства для лечения генетического заболевания.

Британская биотехнология потратит 5,7 миллиона фунтов стерлингов (около 7 миллионов долларов) на ETD002, это состав влияющий на трансмембранный элемент 16А (TMEM16A). Он находится на ранних стадиях разработки.

TMEM16A, также известный как ANO1, представляет собой активированный кальцием хлоридный канал, который, как считается, участвует в перепроизводстве слизи, которая скапливается в легких у людей с МВ, которых насчитывается около 75 000 во всем мире.

Важно отметить, что считается, что он работает независимо от хлоридного канала (CFTR), который не функционирует должным образом при заболевании, а также способствует накоплению слизи.

Мутации в CFTR, ответственные за большинство случаев заболевания МВ, частично исправляются препаратами Vertex “Kalydeco” (ivacaftor), “Orkambi” (lumacaftor/ivacaftor) и “Symdeko” (tezacaftor/ivacaftor), которые наконец-то появились на рынке.

Однако они подходят только для небольшого числа пациентов с определенными мутациями CFTR, и Enterprise считает, что его препарат может обойти эту проблему и стать универсальной терапией для всех людей с МВ.

Повышение активности TMEM16A означает, что увеличивается поток отрицательно заряженных ионов и жидкости в дыхательных путях легких, разжижая слизь и увеличивая ее клиренс.

ETD002 все еще находится в процессе исследований, готовящихся к началу клинических испытаний, поэтому новое открытие является стимулом для программы и дополнительного финансирования, чтобы она достигла решающей стадии.

«Эта награда поддерживает доклиническую разработку препарата ETD002 в лабораторных условиях и, в случае успеха, испытания на людях с МВ в клинических испытаниях», – говорится в заявлении Фонда.

Чтобы оценить масштаб премии, компания Enterprise собрала 4 миллиона фунтов стерлингов в первой серии A в 2015 году, а затем последовала вторая серия B, которая в прошлом году привлекла 29 миллионов долларов США.

Наряду с лекарственными средствами, предназначенными для TMEM16A, биотехнология также разрабатывает блокаторы эпителиального натриевого канала (ENaC), который обладает повышенной активностью при МВ и приводит к обезвоживанию слизи, что делает ее липкой и затрудняет ее перемещение.

Согласно данным, эти два класса лекарств также имеют потенциал при других заболеваниях, характеризующихся чрезмерным выделением слизи, таких как хроническая обструктивная болезнь легких (ХОБЛ) и тяжелая астма.

Источник. https://pharmaphorum.com/news/uks-enterprise-gets-5-7m-backing-for-universal-cystic-fibrosis-drug/

0

Автор публикации

не в сети 1 месяц

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 330Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля