Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

Enterprise Therapeutics объявила о начале первой фазы клинических испытаний препарата ETD002

Дозирование начинается в фазе 1 испытания ETD002, потенциальной ингаляционной терапии CF

Enterprise Therapeutics  объявила о начале 1 фазы клинических испытаний  ETD002, потенциального ингаляционного средства для лечения кистозного фиброза (CF).

В исследовании (NCT04488705) будет оцениваться безопасность и переносимость EDT002 в возрастающих однократных и многократных дозах у здоровых людей по сравнению с соответствующим плацебо. Он должен завершиться в декабре.

«Мы очень рады, что начали клиническую стадию разработки ETD002», – сказал в пресс-релизе Джон Форд, доктор философии, генеральный директор Enterprise Therapeutics. Терапия «имеет потенциал значительно повысить качество жизни людей, живущих с МВ, для многих из которых существующие методы лечения неэффективны».

ETD002 разработан для усиления – или потенцирования – активности TMEM16A, хлоридного канала, обнаруженного на поверхности клеток в тканях дыхательных путей, где он помогает регулировать количество соли и жидкости.

ETD002 усиливал активность TMEM16A в доклинических исследованиях, тем самым увеличивая поток жидкости в дыхательные пути, а также способствуя разжижению слизи и ее очищению, сообщает компания. Чрезмерное накопление слизи в дыхательных путях является одной из основных причин затруднения дыхания у пациентов с МВ и повышает риск инфицирования.

Модуляторы CFTR – еще один доступный и одобренный подход к лечению МВ. Эти методы лечения в значительной степени направлены на исправление мутаций, обнаруженных в гене CFTR, который является дефектным геном, вызывающим МВ. Однако из-за их специфичности к определенным мутациям они не всегда доступны или эффективны для всех пациентов с МВ.

Потенциация TMEM16A работает независимо от мутационного статуса CFTR пациента, что делает этот подход применимым ко всем с пациентам с МВ и, возможно, к пациентам с другими заболеваниями легких.

«Хотя модуляторы CFTR успешно продемонстрировали улучшенные клинические результаты у тех, кто генетически подходит для этих методов лечения, мы надеемся, что потенцирование TMEM16A с помощью ETD002 принесет клиническую пользу многим людям с МВ, которые не имеют этих мутаций CFTR» , – Дэвид Моррис, доктор медицины, – сказал главный врач предприятия.

Ожидается, что ETD002 будет работать как в качестве единственной терапии, так и в комбинации с другими методами лечения, включая те, которые восстанавливают мутированный CFTR.

«Мы с нетерпением ждем получения наших первых данных о людях-добровольцах в течение следующих нескольких месяцев и благодарны субъектам и исследователям, которые помогают нам продвигать это новое лечение для людей с МВ», – заключил Моррис.

В испытании, в котором будут участвовать около 88 взрослых участников, в настоящее время проводится набор в Великобритании. Более подробную информацию можно найти здесь. Исследование поддержано премией за развитие терапии от Фонда кистозного фиброза.

Источник https://cysticfibrosisnewstoday.com

0

Автор публикации

не в сети 1 месяц

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 330Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля