Правильная терапия муковисцидоза - основа качественной жизни ваших детей

Долгосрочное использование Kalydeco уменьшает легочные инфекции (анализ реестра больных МВ в Великобритании)

Источник. https://www.cysticfibrosis.org.uk/
News – 30/08/2019

Анализ данных реестра больных МВ в Великобритании показал, что у людей с муковисцидозом (МВ), принимающих ивакафтор (торговая марка Kalydeco), наблюдается меньше случаев легочных инфекций, чем у людей, не принимавших препарат. Это крупнейшее на сегодняшний день исследование воздействия ивакафтора на легочные инфекции, основанное на реестре. В будущем это может привести к сокращению ежедневных лекарств для людей с МВ.

Ивакафтор улучшает функцию CFTR белка, который вызывает муковисцидоз, и приводит к улучшению функции легких, прибавку веса и меньшему количеству обострений. Препарат эффективен для приблизительно 5% людей с МВ в Великобритании с определенными мутациями МВ, и он был доступен в NHS с 2013 года.

В недавно опубликованном исследовании исследователи из Ливерпуля использовали данные британского регистра CF, чтобы посмотреть на количество легочных инфекций, с которыми сталкиваются люди, принимающие ивакафтор, по сравнению с теми, кто не принимал этот препарат. Они обнаружили, что у людей, принимавших ивакафтор, было меньше инфекций легких, чем у тех, кто не принимал. Наиболее четкие данные, которые они проанализировали, были получены при изучении инфекции Pseudomonas aeruginosa. Используя данные за несколько лет до и после того, как стали доступными ивакафтор, исследователи смогли показать, что через три года у людей, принимающих препарат, вероятность появления Pseudomonas aeruginosa в мокроте на 33% ниже, чем у людей, не принимающих его. Не совсем ясно, как ивакафтор может снижать уровни инфицирования у людей с МВ, и для решения этой проблемы необходимы дополнительные лабораторные исследования.

Исследование с использованием данных реестра

Эти результаты не были собраны в ходе клинического испытания, а были получены из статистического анализа регулярно собираемых данных ежегодных обзоров. Каждый год для 99% людей с CF, которые согласились с тем, чтобы их данные были представлены в Реестр CF Великобритании, данные их ежегодного обзора добавляются в запись реестра. Это данные о том, какие лекарства они принимают, и какие, если таковые имеются, инфекции в легких. Используя эти данные, исследователи выполнили статистический анализ зарегистрированных уровней заражения людей, получавших ивакафтор, по сравнению с людьми, которые не принимали этот препарат.

Анонимные данные от 276 человек, которые принимали ivacaftor в 2013 году, отслеживались в течение трех лет. Их данные сравнивали с данными 5296 человек, которые не принимали ивакафтор в течение того же периода времени. В то время как другие исследования реестра во всем мире рассматривали влияние ивакафтора на уровни инфекции ранее, в этом исследовании отслеживалось наибольшее количество людей в течение самого длительного периода времени. Доктор Фредди Фрост, исследователь кистозного фиброза в Ливерпульской больнице сердца и грудной клетки, который возглавлял исследование, сказал: «Это исследование является хорошим примером того, как данные реестра CF в Великобритании могут использоваться для оценки результатов, связанных с новыми препаратами CF. Клинические испытания часто бывают относительно короткими и ограничены небольшим числом людей с МВ, поэтому, хотя клинические испытания важны для определения того, хорошо ли работают лекарства в краткосрочной перспективе, они не всегда могут доказать долгосрочные положительные перспективы. Если мы считаем, что препарат, который уже используется, имеет дополнительные преимущества, мы можем проверить это с помощью статистического анализа данных реестра. Результаты этих исследований реестра могут помочь нам предоставить людям с МВ лучшую информацию о том, что они могут ожидать, когда они получат препарат, такой как ивакафтор».

Чего ожидать в будущем

Эти результаты имеют важное значение для будущего лечения МВ. Д-р Фрост сказал: «Люди с МВ отмечают улучшение функции легких и качества жизни вскоре после того, как они начинают принимать ивакафтор, но не могут отказаться от дополнительного лечения. «В настоящее время мы просто не знаем, безопасно ли прекратить некоторые из этих других методов лечения. Тот факт, что мы наблюдали снижение числа инфекций в этом исследовании UK CF Registry, позволяет предположить, что некоторые люди могут безопасно прекратить прием лекарств, предназначенных для лечения этих инфекций. Однако нам необходимо провести дальнейшие исследования, прежде чем мы сможем смело рекомендовать этот подход пациентам».

Продвижение исследований и улучшение клинической помощи

Ребекка Косгрифф (Rebecca Cosgriff), директор по повышению качества данных и качества в Реестре сказала: «Одним из преимуществ реестра CF в Великобритании является то, что мы можем искать новые тенденции, как в лечении, так и в осложнениях. «На прошлой неделе мы опубликовали годовой отчет о регистрации CF в Великобритании за 2018 год, в котором показаны тенденции в области клинической помощи, и это исследование является примером использования этих данных для выявления лучших способов лечения и лечения кистозного фиброза». Руководящий комитет реестра CF Великобритании ежегодно одобряет около 35 запросов исследователей на доступ к анонимным данным из реестра CF.

0

Автор публикации

не в сети 14 часов

Юстас

Аватар 15
Комментарии: 7Публикации: 334Регистрация: 01-07-2019

Добавить комментарий

Авторизация
*
*
Регистрация
*
*
*
Генерация пароля